thuonglibrary Glossary of Clinical Trial Terms
Trong những lần đầu khi tiếp xúc với những bài báo nghiên cứu, mình phải mất hàng giờ đồng hồ để vừa đọc, vừa tra từ điển các thuật ngữ này, vừa tìm các thông tin để hiểu ý nghĩa của chúng.
Do đó, hi vọng bài viết này sẽ tiết kiệm cho bạn thời gian để đọc nghiên cứu cũng như hiểu một cách rõ ràng từng khái niệm qua những ví dụ minh họa được diễn giải theo cách đơn giản hóa nhất. Vì có rất nhiều thuật ngữ nên mình sẽ chia bài viết này làm 2 phần. Phần 1 sẽ bao gồm 31 thuật ngữ.
Nếu bạn cần bản word để tra cứu thuận tiện, vui lòng share bài viết tại Fanpage Thương Library ở chế độ công khai và gởi inbox màn hình tại Fanpage để có thể nhận được phần 1 của bài viết. Đây là cách hỗ trợ Thương Library chia sẻ thêm thông tin tới nhiều độc giả hơn.
1. Adverse Event – Biến cố ngoại ý
Một thay đổi tiêu cực hoặc sự cố y tế xảy ra trong quá trình thử nghiệm lâm sàng hoặc trong một khoảng thời gian nhất định sau khi kết thúc thử nghiệm. Biến cố ngoại ý đó có thể có hoặc không do phương pháp điều trị đang được nghiên cứu gây ra1
Ví dụ:
Bạn bị nhức đầu/sốt sau khi tiêm vaccine Covid-19.
Bạn sử dụng thuốc X để điều trị nhức đầu kinh niên, sau 2 tháng sử dụng, bạn cảm thấy da hết mụn. Đây cũng được xếp vào biến cố bất lợi vì theo như định nghĩa, biến cố đó xảy ra “bất thường” trong quá trình bạn điều trị với thuốc X. Thông thường, ở các nước có hệ thống y tế phát triển, người ta sẽ yêu cầu bạn ghi nhận các adverse event để thu thập dữ liệu liên quan đến tính an toàn của thuốc.
2. Serious adverse event – Sự kiện bất lợi nghiêm trọng
Một sự kiện bất lợi đe dọa đến tính mạng, cần phải nhập viện hoặc thời gian nằm viện kéo dài, dẫn đến mất khả năng liên tục hoặc đáng kể, gây dị tật bẩm sinh, can thiệp bắt buộc để ngăn ngừa thương tổn hoặc dẫn đến tử vong2
Ví dụ:
Bạn có thể tham khảo thảm họa Thalidomide để rõ hơn về biến cố bất lợi nghiệm trọng.
https://cand.com.vn/Ho-so-mat/Thalidomide—Tham-hoa-den-toi-nhat-lich-su-y-duoc-the-gioi-i305022/
3. Arm/Arm assignment – Nhánh nghiên cứu/Chỉ định nhánh nghiên cứu
Việc chỉ định một nhóm hoặc nhóm nhỏ những người tham gia thử nghiệm lâm sàng nhận can thiệp, hoặc không can thiệp, như được quy định trong đề cương nghiên cứu3
Ví dụ:
Người X tham gia nghiên cứu được phân vào nhóm can thiệp (sử dụng thuốc nghiên cứu) => gọi là nhánh can thiệp.
4. Assessment – Đánh giá
Một quy trình (ví dụ: xét nghiệm máu, quét, v.v.) được sử dụng để tạo dữ liệu theo yêu cầu của thử nghiệm.
5. Background therapy – Liệu pháp nền
Liệu pháp nền là loại thuốc hiện tại được sử dụng thường xuyên như một tiêu chuẩn chăm sóc cho một tình trạng / bệnh cụ thể.
Ví dụ:
Trong điều trị tăng huyết áp, các nhóm thuốc ARB, ACEI, CCB, lợi tiểu được xem như các liệu pháp nền để điều trị khởi đầu cho bệnh nhân.
6. Blinding – Làm mù
Một loại thiết kế thử nghiệm lâm sàng trong đó một hoặc nhiều bên liên quan đến thử nghiệm, chẳng hạn như nhóm nghiên cứu hoặc người tham gia, không biết phương pháp điều trị nào đã được chỉ định cho những người tham gia nào. Phương pháp này nhằm hạn chế bias khi bệnh nhân và nhà điều trị biết mình thuộc nhóm nào.
Các loại blinding sử dụng trong nghiên cứu bao gồm4
Nhãn mở (open-label): Tất cả người tham gia đều biết mình thuộc nhóm nào của nghiên cứu
Mù đơn (Single blind): Chỉ bệnh nhân không biết mình thuộc nhóm nào
Mù đôi (Double blind): Trong một thử nghiệm mù đôi, chỉ có nghiên cứu viên biết loại thuốc nghiên cứu mà người tham gia đang nhận; những người tham gia, bác sĩ, y tá và nhân viên thử nghiệm lâm sàng khác không được thông báo..
Mù ba (triple blind): cả bệnh nhân, người thực hiện can thiệp và người phân tích kết quả đều không biết bệnh nhân thuộc nhóm nào
PROBE (Prospective Randomized Open Blinded Endpoint): Áp dụng cho những nghiên cứu nhãn mở (open-label), chỉ người phân tích kết quả không biết bệnh nhân thuộc nhóm nào.
7. Control – Nhóm chứng
Phương pháp điều trị dùng để so sánh, đối chứng với nhóm điều trị hoặc phương pháp điều trị “tiêu chuẩn” được so sánh với phương pháp điều trị nghiên cứu.
Nhóm chứng có thể là người khỏe mạnh, người không được điều trị, người dùng placebo, người dùng phương pháp điều trị “tiêu chuẩn” trong thực hành hiện tại hoặc các điều trị khác.
8. Treatment group/ Experimental group – Nhóm điều trị/Nhóm can thiệp
Nhóm điều trị (còn gọi là nhóm thử nghiệm ) nhận được phương pháp điều trị mà nhà nghiên cứu quan tâm đến tác động của nó đến bệnh nhân6
Ví dụ:
Bạn quan tâm đến việc liệu sinh viên đại học có hoạt động tốt hơn ở trường hay không nếu họ được trả tiền cho thành tích của mình. Để kiểm tra điều này, bạn chia một số học sinh thành các nhóm chứng (control) và nhóm can thiệp (experimental group)
- Bạn trả tiền cho các học sinh trong nhóm điều trị để đạt được điểm cao.(Nhóm can thiệp)
- Học sinh trong nhóm đối chứng không nhận được bất kỳ khoản tiền nào.(Nhóm chứng)
Bằng cách so sánh sự thay đổi trung bình về điểm của họ trong năm, bạn có thể tìm hiểu xem liệu các khuyến khích tiền tệ có cải thiện thành tích của trường hay không.
9. Clinical study/ International Study – Nghiên cứu lâm sàng 3
Một loại nghiên cứu lâm sàng trong đó những người tham gia được chỉ định vào các nhóm nhận một hoặc nhiều can thiệp / điều trị (hoặc không can thiệp) để các nhà nghiên cứu có thể đánh giá tác động của các can thiệp đối với các kết quả liên quan đến y sinh hoặc sức khỏe. Các bài tập được xác định theo quy trình của nghiên cứu. Những người tham gia có thể được chẩn đoán, điều trị hoặc các loại can thiệp khác.
Chú ý là Clinical Study còn có tên gọi khác là International Study
10. ClinicalTrials.gov identifier (NCT number) – Mã nhận dạng nghiên cứu
Mã nhận dạng duy nhất được cấp cho mỗi nghiên cứu lâm sàng khi đăng ký tại ClinicalTrials.gov. Định dạng là “NCT” theo sau là một số có 8 chữ số (ví dụ: NCT00000419).
11. Observational study – Nghiên cứu quan sát
Một nghiên cứu quan sát điều tra kết quả sức khỏe giữa các nhóm người trong cuộc sống hàng ngày của họ tại nhà, cơ quan hoặc văn phòng bác sĩ, nơi việc chỉ định phương pháp điều trị hoặc các thủ tục khác là một phần của việc chăm sóc y tế thông thường của họ (không do điều tra viên chỉ định).
12. Superiority – Nghiên cứu vượt trội
Đánh giá một phương pháp điều trị mới có tốt hơn phương pháp điều trị hiện hành, hoặc so với nhóm chứng (giả dược)
13. Equivalence – Nghiên cứu tương đương
Đánh giá một phương pháp điều trị mới tương đương (không tốt cũng không tệ hơn) so với điều trị hiện tại được so sánh.
14. Non – inferiority – Nghiên cứu không thua kém
Đánh giá một phương pháp mới không thua kém so với điều trị hiện có. Tiến hành khi nghiên cứu vượt trội (superiority) được cho là vi phạm đạo đức hoặc được cân nhắc khi nhà nghiên cứu ngày từ đầu đã dự đoán kết quả vượt trội có thể không đoạt được.
Nếu vẫn chưa phân biệt được 3 loại nghiên cứu 12,13, 14 thì các bạn có thể dừng lại một chút để đọc so sánh ở bảng cùng ví dụ phía dưới đây nhé:
| Interpretation | |
| Superiority – Nghiên cứu vượt trội | Nhóm can thiệp > Nhóm chứng |
| Equivalence – Nghiên cứu tương đương | Nhóm Can thiệp tương đương nhớm chứng |
| Non – inferiority | Nhóm Can Thiệp không không tệ hơn ở mức không chấp nhận được |
Ví dụ,
Một thử nghiệm có thể so sánh hiệu quả của một loại kháng sinh mới với một loại kháng sinh cũ hơn. Tuy nhiên, so sánh cụ thể được sử dụng sẽ phụ thuộc vào giả thuyết được giải quyết. Hãy sử dụng ví dụ về hai loại kháng sinh cho cuộc thảo luận này.
Chúng ta có thể xây dựng 3 giả thuyết có thể được giải quyết khi so sánh hai loại kháng sinh này. Ba giả thuyết là:
- Thuốc kháng sinh mới ít nhất cũng tốt như thuốc kháng sinh cũ.
- Thuốc Kháng Sinh Mới tốt hơn Thuốc Kháng Sinh Cũ.
- Thuốc kháng sinh mới tương đương với thuốc kháng sinh cũ.
Mặc dù mỗi giả thuyết này có vẻ giống nhau, nhưng chúng là những câu hỏi khoa học hơi khác nhau, do đó mỗi giả thuyết đòi hỏi một thử nghiệm thống kê hơi khác nhau. Đối với giả thuyết đầu tiên (“ít nhất là tốt như”), Thuốc kháng sinh mới phải tốt như Thuốc kháng sinh cũ, nhưng nó cũng có thể tốt hơn Thuốc kháng sinh cũ.
15. Cross-over trial – Thiết kế giao chéo
Một thử nghiệm lâm sàng trong đó các nhóm tình nguyện viên được thực hiện hai hoặc nhiều biện pháp can thiệp theo một thứ tự cụ thể. Nó thể hiện một số lợi thế, chẳng hạn như phương sai thấp do điều trị và kiểm soát là cùng một người tham gia, và khả năng bao gồm một số phương pháp điều trị. Tuy nhiên, giữa các giai đoạn điều trị khác nhau phải có đủ khoảng cách thời gian (giai đoạn rửa trôi/ washout period).
Ví dụ:
Thiết kế thử nghiệm chéo “2×2” là trong đó một nhóm nhận thuốc A vào đầu thử nghiệm và sau đó nhận thuốc B cho phần còn lại của thử nghiệm. Trong nhóm thứ hai, những người tham gia nhận được thuốc B đầu tiên và sau đó là thuốc A. Do đó, thuật ngữ “chéo” được sử dụng để mô tả thứ tự mà họ được chỉ định; ví dụ ban đầu là thuốc A và sau đó là thuốc B, hoặc ban đầu là thuốc B và sau đó là ma túy A. Tất cả những người tham gia nhận được cả hai loại thuốc trong quá trình nghiên cứu.
Nguồn ảnh: https://toolbox.eupati.eu/resources/clinical-trial-designs/?print=print
16. Parallel arm – Thiết kế song song
Hai nhánh tiến nghiên cứu hành song song, đồng thời với nhau.
Trong nghiên cứu có thiết kế dạng parallel (song song), sau khi phân nhóm ngẫu nhiên, mỗi người tham gia sẽ ở trong nhóm điều trị được chỉ định của họ trong suốt thời gian nghiên cứu. Thiết kế nhóm song song có thể áp dụng cho nhiều bệnh, cho phép chạy thí nghiệm đồng thời ở một số nhóm và các nhóm có thể ở các địa điểm riêng biệt5
Nguồn ảnh: https://toolbox.eupati.eu/resources/clinical-trial-designs/
17. Factorial Design – Thiết kế giai thừa
Mục tiêu của thiết kế giai thừa là giúp đánh giá sự tương tác, hay tác động cộng gộp của >= 2 can thiệp, khi riêng lẻ hoặc phối hợp. Chẳng hạn khi so sánh với hiệu quả của các loại thuốc tương đương, ít hơn hoặc nhiều hơn so với các loại thuốc riêng lẻ. Mô hình 2×2 là phổ biến nhất 4
Nguồn ảnh: https://toolbox.eupati.eu/resources/clinical-trial-designs/
18. Dosing discontinuation – Gián đoạn liều dùng
Điểm / thời gian khi một bệnh nhân tình nguyện ngừng vĩnh viễn thuốc nghiên cứu vì bất kỳ lý do gì. Điều này có thể vào cuối nghiên cứu hoặc trước khi kết thúc nếu bệnh nhân muốn ngừng dùng thuốc vì một lý do nào đó.
19. Early patient withdrawal (premature withdrawal) – Bệnh nhân rút khỏi nghiên cứu sớm
Thời điểm / thời điểm bệnh nhân rời khỏi cuộc thử nghiệm trước khi hoàn thành kế hoạch của dùng thuốc điều tra / thử nghiệm và tất cả các đánh giá (bao gồm cả theo dõi).
20. Eligibility Criteria – Tiêu chuẩn đủ điều kiện
Những yêu cầu mà những người muốn tham gia vào một nghiên cứu lâm sàng phải đáp ứng. Tiêu chí đủ điều kiện ( Eligibility Criteria) bao gồm cả tiêu chí thu nhận (Inclusion criteria) và tiêu chí loại trừ (Exclusion criteria) và được xác định trong giao thức. Chúng có thể bao gồm tuổi, giới tính, tiền sử bệnh và tình trạng sức khỏe hiện tại.
Nguồn ảnh: https://www.researchgate.net/figure/Eligibility-criteria-employed_tbl1_315972984
21. European Medicines Agency– EMA
Cơ quan Y tế Châu Âu. Một cơ quan của Liên minh Châu Âu giám sát việc sử dụng các sản phẩm thuốc.
22. Enrollment – Ghi danh
Thời điểm, hoặc thời điểm, tình nguyện viên tham gia phiên tòa, sau khi đã được sự đồng ý. Thuật ngữ tương tự cũng có thể được sử dụng để xác định số lượng người tham gia thử nghiệm lâm sàng.
23. Epoch
Giai đoạn dự kiến của các tình nguyện viên tham gia thử nghiệm. Các epoch điển hình là: xác định tính đủ điều kiện của đối tượng, loại bỏ các điều trị trước đó (tức là một khoảng thời gian khi các điều trị trước đó ngừng lại), tiếp xúc với đối tượng điều trị hoặc theo dõi đối tượng sau khi điều trị kết thúc.
Nguồn ảnh: https://slideplayer.com/slide/3301826/
24. FDA – Cục Quản lý Thuốc Và Dược phẩm Hoa Kỳ
Một cơ quan chính phủ trong Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ giám sát sức khỏe cộng đồng của Quốc gia bằng cách đảm bảo rằng thuốc cho người và thú y, vắc xin, sản phẩm sinh học, thiết bị y tế, mỹ phẩm, thực phẩm chức năng, nguồn cung cấp thực phẩm và bất kỳ sản phẩm nào mang lại hiệu quả bức xạ an toàn, hiệu quả và bảo mật.
Nguồn ảnh: https://www.fda.gov/about-fda
25. Health Authority- Cơ quan y tế
Một cơ quan y tế quốc gia hoặc quốc tế có thẩm quyền quản lý và điều chỉnh một nghiên cứu lâm sàng.
26. Indication – Chỉ định
Một căn bệnh, triệu chứng hoặc một tập hợp các tình huống cụ thể làm cho một xét nghiệm, thuốc, thủ thuật hoặc phẫu thuật cụ thể được khuyến khích. Đối với một phương pháp điều trị, một chỉ định đề cập đến việc sử dụng phương pháp điều trị đó để điều trị một bệnh cụ thể.
27. Informed consent – Mẫu thông báo chấp thuận
Các nhà nghiên cứu sử dụng sự đồng ý đã được thông báo để giải thích thử nghiệm lâm sàng cho các tình nguyện viên tiềm năng.
Mục đích của nó là để bảo vệ người tham gia. Nó được sử dụng khi ai đó quan tâm đến việc tham gia hỏi về nghiên cứu và trong suốt quá trình nghiên cứu, cho đến khi nghiên cứu kết thúc. Thông tin này cũng được viết trong một tài liệu, được gọi là mẫu chấp thuận đã được thông báo, được thiết kế rõ ràng và dễ hiểu.
Nếu một người quyết định đăng ký tham gia thử nghiệm lâm sàng, họ sẽ ký vào mẫu đồng ý đã được thông báo để xác nhận rằng họ hiểu các chi tiết của thử nghiệm và đồng ý tham gia. Mẫu chấp thuận đã thông báo không phải là hợp đồng và người tham gia có thể rút khỏi bản dùng thử bất kỳ lúc nào và vì bất kỳ lý do gì.
28. Institutional Review Board – Ban rà soát thể chế (IRB)
IRB (còn được gọi là ủy ban đạo đức độc lập (IEC), hội đồng đánh giá đạo đức (ERB) hoặc hội đồng đạo đức nghiên cứu (REB)) là một nhóm các bác sĩ, nhà khoa học, người ủng hộ, nhà nghiên cứu và các thành viên của cộng đồng đã được chính thức chỉ định để xem xét và giám sát tất cả các nghiên cứu liên quan đến con người.
IRB được thiết lập để cung cấp giám sát đạo đức và giảm thiểu rủi ro cho người tham gia.
29. Investigational drug – Thuốc nghiên cứu
Thuốc đang được đánh giá trong thử nghiệm; định nghĩa này đồng nghĩa với “thuốc mới nghiên cứu” hoặc “sản phẩm thuốc nghiên cứu”.
30. Medication number – Số thuốc
Một số duy nhất trên nhãn của mỗi gói thuốc điều tra được sử dụng trong thử nghiệm để phân phối và theo dõi thuốc. Con số được sử dụng để đảm bảo thuốc được cung cấp đúng số lượng cho các trung tâm nghiên cứu khác nhau.
31. Outcome measure – Phép đo kết cục
Trong các thử nghiệm lâm sàng, một phép đo tập hợp được mô tả trong đề cương và được sử dụng để đánh giá tác động của một can thiệp đối
References & Further Reading
- https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cdrh/cfdocs/cfcfr/cfrsearch.cfm?fr=312.32
- https://www.fda.gov/safety/reporting-serious-problems-fda/what-serious-adverse-event
- https://clinicaltrials.gov/ct2/about-studies/glossary
- Phạm Phương Hạnh, Phan Quang Khải, Phạm Trần Thu Trang (2020). Sách Thực hành Y học Thực chúng, Nhà xuất bản Thanh Niên, Hà Nội.
- https://toolbox.eupati.eu/resources/clinical-trial-designs/
- https://www.scribbr.com/methodology/control-group/
- https://slideplayer.com/slide/3301826/
- Các hình ảnh không thuộc bản quyền của Thương Library được trích dẫn nguồn ngay phía dưới ảnh. Các hình ảnh được sử dụng cho mục đích giáo dục.
Bài viết thuộc chuỗi bài Cách đọc bài báo khoa học theo phong cách sinh viên
Đọc lại phần 1:
Đọc lại phần 2:
Đọc lại phần 3:
DISCLOSURE:
Các thông tin của bài viết hoàn toàn dựa trên hiểu biết cá nhân, trải nghiệm và tham khảo các tài liệu chuyên ngành của Thương Library. Bài viết không đại diện cho bất kì cá nhân hay tổ chức nào khác. Vui lòng không sao chép thông tin khi chưa có sự đồng ý của Thương Library.
Nếu có góp ý về bài viết bạn vui lòng để lại lời nhắn tại thư mục Lời nhắn gởi. Thương Library rất hân hạnh nhận các thắc mắc, góp ý để nội dung chất lượng hơn.
Cảm ơn chị về bài viết này. Nhưng chị ơi, em muốn hỏi về ví dụ của mục 8 về nhóm can thiệp và nhóm chứng liệu có nhầm lẫn không ạ? Vì nghiên cứu về các bạn sinh viên được trả tiền cho thành tích của mình thì có phải là các bạn được trả tiền tức là có can thiệp đúng không ạ?
Cám ơn góp ý của em nhé. Chị đã chỉnh lại chỗ đó rồi nè