thuonglibrary Hiệu quả cuả thuốc: 3 ví dụ để bạn thực sự hiểu về Number Needed to Treat (NNT)
Đi với tôi
Tôi sẽ chỉ cho bạn cách để hiểu về hiệu quả của thuốc
Không có phần trăm khó khăn nào, cũng không có sự phức tạp nào ở đây cả. Chỉ là một sự giải thích đơn giản. Và rất nhiều thông tin thú vị đằng sau đó.
Tên của nó là Number Needed To Treat (NNT)
Chúng ta sẽ đi qua 3 ví dụ để có thể hiểu một cách rõ ràng về cách thống kê “cực ngầu” này.
Sẵn sàng chưa nào?
Ví dụ 1: Number Need to Treat là gì?
Thử tượng tượng năm 2021, thế giới của chúng ta bị tác động bởi một hội chứng kì lạ, được gọi là Bizbuzbaz (cái tên kinh khủng quá nhỉ, phải không nào). Nó gây cho bệnh nhân mất sự tự tin, mất sự hi vọng ở những người khác. Bệnh nhân từ bỏ theo đuổi giấc mơ của họ, rời xa những người mà họ yêu thương và sống trong sự phiền muộn. Ở đây, ở đó và khắp mọi nơi, rất nhiều người bị ảnh hưởng. Tỉ lệ chết rất cao.
“Hey, đừng lo lắng. Tôi có SuperMed cho bạn. Nó sẽ giúp bạn chữa Bizbuzbaz” một dược sĩ nói. NNT là 2.
Trong khi bạn vẫn còn thắc mắc rằng “NNT bằng 2 là gì?”, người dược sĩ đã nhanh chóng vẽ biểu đồ dưới đây ở trên giấy.
25% die regardless of treatment: 25% từ vong bất chấp phương pháp điều trị nào
50% survive thanks to SuperMed: 50% sống sót nhờ SuperMed
25% survive regardless of treatment: 25% sống sót bấp chấp phương pháp điều trị nào
Chúng ta tiến hành một thử nghiệm ngẫu nhiên để kiểm ra hiệu quả của SuperMed. Chúng ta sẽ có 2 nhóm: một nhóm được điều trị với SuperMed và một nhóm được điều trị với placebo. 200 người chia đều cho mỗi nhóm.
Ở trong nhóm được điều trị với SuperMed, 75% bệnh nhân vẫn còn sống sót sau 1 năm. Ở trong nhóm được điều trị với placebo, chỉ có 25% bệnh nhân sống sót.
Vâng, chỉ có 25% bệnh nhân không tử vong bất kể điều gì là gì. 25% sẽ chết, kể cả khi họ có một thuốc hiệu quả. SuperMed giúp 50% bệnh nhân tồn tại.
Dược sĩ ngưng nói. Đó là khi bạn bắt đầu hiểu ra vấn đề.
Tóm tắt ngắn gọn:
- Nhiều người sẽ không trải qua kết cục xấu (a bad outcome), bất kể gặp nguy cơ (điều này thì không thể ngăn chặn được)
- Đối với một vài người, điều trị đơn giản là không hiệu quả
- Một vài người nhận được lợi ích từ thuốc. Chúng tôi sẽ tính NNT dựa trên tỷ lệ phần trăm của nhóm dân số này.
Vấn đề là, chúng ta không biết 3 tình huống sẽ áp dụng cho bệnh nhân được ghi nhận. Do đó, chúng ta phải điều trị tất cả các bệnh nhân và hi vọng họ rớt vào tình huống 1 và 2.
Ví dụ 2: Cách so sánh
Tôi có một lời thú nhận với các bạn đọc giả!
Sự dịch nghĩa của NNT ở ví dụ thứ 1 không chính xác. À, thật ra thì, nó không sai nhưng nó cũng không đủ. Việc giải thích nên là “NNT có nghĩa là mỗi 2 bệnh nhân, SuperMed ngăn chặn thêm một từ vong xảy ra, khi mà so sánh với placebo”. Và cái phần tóm tắt ở phía trên chỉ đúng khi chất so sánh là placebo.
Bạn sẽ thắc mắc tại sao tôi phải làm mọi thứ rõ ràng. Vâng, hãy nhìn xem ví dụ phía dưới và bạn sẽ hiểu được lí do vì sao.
Trong nghiên cứu về hiệu quả của thuốc chống đông đường uống và aspirin trong bệnh rung nhĩ không do nguyên nhân, NNT của thuốc chống đông (thuốc giúp ngăn chặn cục máu đông) là 30, cho những bệnh nhân nguy cơ cao (1)
Chờ xem, cái gì? Chỉ 1 trong mỗi 30 bệnh nhân hưởng được lợi ích từ thuốc chống đông dạng uống?
Không, tuyên bố nên là: 1 trong 30 bệnh nhân nguy cơ cao đạt được lợi ích cộng thêm từ thuốc chống đông dạng uống, so sánh với aspirin.
Nghiên cứu này nói về hiệu quả của thuốc chống đông khi so sánh với aspirin. Do vậy chúng tôi phải tính đến aspirin khi giải thích NNT của thuốc chống đông máu đường uống.
Chúng ta hãy nhìn vào hình ảnh minh chứng dưới đây:
Biểu đồ trên cho thấy kết quả đối với nhóm rủi ro cao.
Vì vậy, đối với nhóm nguy cơ cao này:
- 94,1% bệnh nhân (100% – 5,9%) sẽ không bị ảnh hưởng bởi đột quỵ, bất kể họ sử dụng aspirin hay thuốc chống đông máu đường uống;
- 2,6% bệnh nhân sẽ bị ảnh hưởng bởi đột quỵ, bất kể họ sử dụng aspirin hoặc thuốc chống đông máu đường uống;
- Thuốc chống đông máu đường uống ngăn ngừa đột quỵ ở thêm 3,3% bệnh nhân, so với aspirin (5,9% – 2,6%). Vì vậy, NNT là 30 (tức là 3,3% = 1/30) [1].
Biểu đồ trên cho thấy kết quả đối với nhóm rủi ro cao:
Đối với nhóm nguy cơ thấp, các tác giả báo cáo rằng NNT của thuốc chống đông máu đường uống rất cao (“NNT không đáng kể”) (1). Điều dó có nghĩa là hiệu quả của thuốc chống đông máu đường uống gần giống như aspirin ở nhóm bệnh nhân này.
Tóm tắt ngắn gọn:
(1) Số lượng cần thiết để điều trị (NNT) được định nghĩa là số người dự kiến cần nhận được thử nghiệm thay vì can thiệp so sánh để một người bổ sung phải gánh chịu hoặc tránh một sự kiện trong một khung thời gian nhất định. Vì vậy, ví dụ, NNT là 10 có thể được hiểu như sau: ‘dự kiến sẽ có thêm một (hoặc ít hơn) người phải chịu một sự kiện cho mỗi 10 người tham gia nhận can thiệp thử nghiệm hơn là kiểm soát trong một khung thời gian nhất định’. [2]
(2) NNT là một thước đo hiệu quả so sánh, không phải là một đặc tính của một can thiệp đơn lẻ, vì vậy chúng ta phải tìm ra chất so sánh là gì (trong nhiều trường hợp, chất so sánh không phải là giả dược).
(3) NNT rất cao có nghĩa là hiệu quả của can thiệp được đề cập gần như tương đương với đối tượng so sánh.
(4) Với các nhóm rủi ro khác nhau, chúng ta nhận được các NNT khác nhau.
Ví dụ 3: Cách tính kết quả
Năm 1995, Moore tiến hành một nghiên cứu để truy cập tính hiệu quả của phối hợp 3 trong điều trị Helicobacter Pylori, trong việc so sánh đối kháng Histamin (Helicobacter Pylori là một tình trạng liên quan đến dạ dày có thể gây loét)
Hai kết quả đã được đề xuất (1) tiêu trừ Helocobacter pylori sau 6-10 tuần điều trị (2) các vết loét còn lại được chữa khỏi sau 1 năm sau 6-10 tuần điều trị
Hai NNT đã được xác định: 1,1 và 1,8 tương ứng với kết quả (1) và (2)
Như chúng ta có thể thấy từ ví dụ trên: với các kết quả khác nhau, chúng ta có các NNT khác nhau. Vì vậy, chúng ta phải tính đến kết quả khi giải thích một NNT.
Điều gì sẽ xảy ra nếu kết quả (2) trong ví dụ trên không còn là vết loét còn khỏi sau 1 năm mà là vết loét khỏi sau 2 năm.
Trong trường hợp này, NNT sẽ thay đổi, bởi vì NNT cũng bị ảnh hưởng bởi thời gian. Trong những nghiên cứu khác, liệu pháp statin đưa ra rằng NNT là 364 tại 90 ngày (so sánh với placebo) và NNT là 93 tại thời điểm 3.3 năm (4)
Tóm lại
- Với những kết quả khác nhau, chúng ta có những NNT khác nhau
- NNT thay đổi theo thời gian
Take-home messages
Để đưa ra cách giải thích chính xác về NNT, bạn phải thu thập đủ thông tin. Hỏi những câu hỏi sau:
- Nguy cơ cơ bản của bệnh nhân trong nghiên cứu là gì?
- Bộ so sánh là gì?
- Kết quả là gì?
- Nghiên cứu kéo dài bao lâu?
REFERENCES
1/ Van Walraven C, Hart RG, Singer DE, et al. Oral Anticoagulants vs Aspirin in Nonvalvular Atrial Fibrillation: An Individual Patient Meta-analysis. JAMA.2002;288(19):2441-2448.
2/ Cochrane handbook for systematic reviews of intervention. Version 5.1.0 http://handbook.cochrane.org/chapter_12/12_5_2_more_about_the_number_needed_to_treat_nnt.htm
3/ McQuay HJ, Moore RA. Using numerical results from systematic reviews in clinical practice. Ann Intern Med 126: 712-720.
4/ McAlister, Finlay A. The “number needed to treat” turns 20—and continues to be used and misused. Canadian Medical Association Journal 2008;179(6):549-553.
Bài viết được dịch từ bài Efficacy of drugs: 3 examples to get you to truly understand Number Needed to Treat (NNT)
Thương Library chân thành cảm tác giả bài viết “Efficacy of drugs: 3 examples to get you to truly understand Number Needed to Treat (NNT)” đã đồng thuận việc dịch thuật bài viết sang Tiếng Việt và đăng tải trên blog Thương Library.
Bạn yêu thích những bài viết của Thương Library. Hãy cân nhắc ủng hộ tại đây để Blog tiếp tục phát triển phi lợi nhuận!
Đọc thêm các bài viết về Nghiên cứu khoa học tại đây:
